Introdução As formas severa e moderada da Hemofilia A são tratadas através da terapia de reposição do Fator VIII (FVIII), o qual pode ser obtido a partir de concentrados de plasma de doadores (pdFVIII) ou na sua forma recombinante (rhFVIII). Vários dos esforços de Pesquisa e Desenvolvimento atuais estão concentrados na bioengenharia da molécula do FVIII visando a obtenção de variantes do rhFVIII que permitam que sua produção industrial seja mais eficiente. Entretanto, a produção em grandes quantidades de variantes do rhFVIII em células de mamíferos está associada com o processamento proteolítico limitado do rhFVIII, levando a produção de configurações artificiais do FVIII com propriedades antigênicas imprevisíveis. |  Acessada em 14/01/15 - clique aqui. |
Objetivos
Melhorar o processo de produção de formas variantes do rhFVIII de modo a garantir a obtenção do seu processamento proteolítico completo, evitando assim etapas adicionais de purificação.
Aplicações e público alvo
• Conversão de um subproduto indesejado com propriedades antigênicas imprevisíveis em uma forma do FVIII idêntica a proteína encontrada naturalmente no plasma humano;.
• Indústrias farmacêuticas desenvolvendo formas variantes do rhFVIII.
Estágio de desenvolvimento
Patente registrada sob n° BR 112013023167-0 / US 20140051832A1